diabetes Mody 2 y 3: RepoRte de 4 Casos Con MutaCiones nuevas
REVISTA MÉDICA DE ROSARIO 125
La GCK participa como sensor pancreático de la glice-
mia para la secreción de insulina, y el HNF1A participa
en la acción de la insulina a nivel hepático.
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Material y Métodos
Se realizó un estudio retrospectivo donde se incluye-
ron pacientes con Diabetes MODY diagnosticados en el
Servicio de Endocrinología, Metabolismo y Nutrición
del Hospital Provincial del Centenario, en la ciudad de
Rosario, Provincia de Santa Fe, República Argentina,
en un período de tiempo comprendido desde el mes de
enero del año 2011 a julio del 2020.
Los diagnósticos se hicieron mediante estudios gené-
tico-molecular, la metodología empleada fue la extracción
del ADN genómico y la ampliación mediante PCR de re-
giones codicantes e intrónicas anqueantes del gen afec-
tado. Luego se prepararon las reacciones de secuenciación
tipo Sanger de ADN, y mediante herramientas bioinfor-
máticas se analizó el impacto de la proteína y su funciona-
lidad en comparación con secuencias de referencia.
Resultados
Se diagnosticaron un total de 4 pacientes: 3 casos
de DBT MODY 2 (pacientes 2A, 2B y 2C) y 1 caso de
MODY 3 (paciente 3A).
Casos con DBT MODY 2:
- Paciente 2A: se observó una mutación en el exón 6
que consiste en la deleción de una Citosina (C) en he-
terocigosis (c.617delC) que produce un corrimiento del
marco de lectura de la proteína (p.r206fs).
- Paciente 2B y 2C (hermanos): en el exón 4 se ob-
servó la deleción de una Citosina (C) en heterocigosis:
(c.477delC) generando un corrimiento del marco de
lectura a partir de la isoleucina 159 (p.lle159fs).
Estos dos cambios no han sido previamente descrip-
to en la base de datos ni en la bibliografía consultada (a
excepción de dos publicaciones anteriores de la misma
autoría: Chiarpenello et al.); sin embargo, dado que las
deleciones observadas generan un cambio en el marco
de lectura que, presumiblemente, produce a nivel de la
proteína un codón de parada prematuro, lo más proba-
ble es que este cambio afecte a la actividad enzimática y
por tanto sea un cambio patológico.
Caso con DBT MODY 3:
- Paciente 3A: en el exón 7 se ha detectado la transición
de Guanina (G) por una Adenina (A), en heterocicosis
en la posición 1445 (c.1445G>A) que genera un cam-
bio a nivel de la proteína (p.Ser482Asn). Este cambio no
ha sido descripto previamente en las bases de datos ni en
la bibliografía consultada (a excepción de una publica-
ción anterior de la misma autoría: Chiarpenello et al.),
pero puede ser probablemente patogénico.
Todas las historias clínicas se detallan a continuación
sintetizadas en las tablas II y III.
A modo de curiosidad, cabe comentar que también
se rescataron 4 pacientes más con diagnóstico de diabe-
tes mellitus cuyos estudios genéticos arrojaron mutacio-
nes no deletéreas de la enzima HNF1A pero que sin em-
bargo presentan un comportamiento clínico compatible
con diabetes MODY debido a que no tienen sobrepeso,
hay ausencia de autoinmunidad y fueron detectados en
edades tempranas de la vida. Estos casos no presentan
ninguna deleción compatible con MODY 2, pero no
han podido ser estudiados genéticamente para otras va-
riante más allá de la 2 y 3.
Varios de estos cambios genéticos en la HNF1A han
sido reportados en la bibliografía mundial previa junto
a otras mutaciones patógenas en pacientes con diagnós-
tico de Diabetes MODY tipo 3.
Las historias clínicas se exponen en las tablas IV y V.
Discusión
En esta publicación se describen 3 pacientes Diabe-
tes MODY 2 (dos de ellos hermanos) y 1 paciente con
MODY 3 cuyas mutaciones en las enzimas no tienen
precedentes bibliográcos. Además se exponen otros 4
casos con diagnóstico de diabetes mellitus que presen-
tan mutaciones descriptas molecularmente como no de-
letéreas y negativas para MODY 2 y 3, pero que tienen
comportamiento clínico similar exceptuando la ausen-
cia de antecedentes familiares.
La Diabetes MODY es una forma de presentación
de diabetes que en los últimos años ha aumentado su
diagnóstico por métodos genético-moleculares, y sus va-
riantes más frecuentes son la 2 y la 3. El tipo MODY 2
se caracteriza generalmente por hiperglicemia leve asin-
tomática, sin complicaciones vasculares y que presenta
niveles de hemoglobina glicosilada (Hb1Ac) siempre
menores a 7,5 % de manera estable. En cambio, el tipo
3 suele tener un comportamiento normoglucémico en
la infancia pero con un defecto progresivo de deterioro
de la secreción de insulina, por lo cual los requisitos te-
rapéuticos aumentan y son propensos a complicaciones
vasculares en la adultez.
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